全球最具影响力的临床医学类综合期刊《新英格兰医学杂志》刊登了托法替布治疗无肌病皮肌炎相关的间质性肺病的文章，引起了风湿界的轰动。

　　抗黑素瘤分化相关蛋白（抗MDA5）阳性无肌病皮肌炎（ADM）相关的间质性肺病（ILD）（以下称为ADM-ILD）是一种快速进展且危及生命的疾病。即使应用大剂量糖皮质激素联合环孢霉素、他克莫司、或环磷酰胺进行侵略性的常规治疗，6个月死亡率仍高达50％。

　　日本研究人员最近报道了Janus激酶（JAK）抑制剂托法替布作为常规治疗失败后的高风险ADM-ILD患者的救治选择可能有效。我们的数据也表明：JAK抑制剂可以清除促炎因子，并且体外实验中清除ADM-ILD来源的T细胞的促纤维化作用。因此，我们进行了一个单中心，开放性临床研究（中国临床试验注册号，ChiCTR简介-1800016629），以评估托法替布治疗早期抗MDA5阳性AMD-ILD的疗效。

　　纳入标准：患者年龄大于18岁，符合ADM诊断标准并且抗MDA5抗体阳性，患有ILD且发现时间短于3个月（通过肺高分辨率计算机断层扫描CT确认），预计用力肺活量（FVC）至少为50％。排除标准：患有其他结缔组织疾病、潜在癌症、伴随感染或肝转氨酶水平大于正常范围上限的2倍。抗黑色素瘤分化相关蛋白5阳性无肌病性皮肌炎相关间质性肺病患者和历史对照患者的基线特征、存活率和实验室值。

　　共有18名有资格参加试验的患者在我们的中心前瞻性入组，并接受了糖皮质激素联合托法替布（剂量为5 mg,每日两次）。有32名符合相同标准且接受常规治疗的患者为历史对照。ILD发病后6个月的存活率在前瞻性组（18例中18例，100％）中明显高于对照组（32例中的25例，78％）（P = 0.04）。随着时间的推移，托法替布组患者的铁蛋白水平、FVC（预测值的百分比）、单次呼吸一氧化碳弥散能力和高分辨率CT的影像学也得到了显著改善。此外，接受托法替布治疗的患者中的大部分不良事件均为低级别。

　　来自当前试验的数据对于在肺功能严重失代偿之前， 即在疾病的早期阶段开始JAK抑制剂治疗来接近这种高风险疾病是有希望和关键的。此外，正如我们之前报道的那样，抗纤维化药物的联合可能对亚急性至慢性期的ADM-ILD患者有益。

　　近年来，随着免疫病理和发病机制的认识，生物制剂和小分子靶向药物如雨后春笋，让我们的治疗有了更多选择，让更多的患者获益。希望风湿科医生加强免疫学和 发病机制的研究，敢为人先的应用新的疗法，让更多的中国风湿界的声音出现在国际顶级杂志上。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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