阿卡替尼是一种具有高度选择性的、共价结合的Bruton酪氨酸激酶抑制剂。阿卡替尼经美国食品药品监督管理局批准用于复发及难治套细胞淋巴瘤治疗，同时其在慢性淋巴细胞白血病及弥漫大B细胞淋巴瘤的研究也进入临床开发阶段。阿卡替尼对EGFR、Tec、Src家族激酶或白细胞介素2诱导的T细胞激酶信号传导几乎没有影响，这可能有助于减轻其毒副作用。

　　本研究为单臂、多中心、国际性临床II期研究，目的在于评估阿卡替尼单药在未经治疗或复发/难治Waldenström巨球蛋白血症患者中的疗效。本研究纳入年满18岁，诊断为Waldenström巨球蛋白血症且需治疗的患者。入组患者为复发/难治（之前至少接受过一次治疗）患者，研究结果为：自2014年9月8日至2015年12月24日，共计122名患有Waldenström巨球蛋白血症患者参与入组评估。其中，16名患者未纳入研究。最终，共有106名患者（14名未接受过治疗，92名患有复发/难治疾病）入组并接受治疗。截至随访结束（2018年2月13日），中位随访期为27.4（26-29.7）个月。新诊断患者（13/14）和复发/难治患者（86/92）的ORR均为93%。79%的初治患者和78%的复发/难治患者评估为主要应答（部分缓解及以上）。各亚组的患者总体疗效一致。

　　在50名有基因型信息的患者中进行了应答与MYD88突变的相关性分析：36名（72%）患者存在MYC88L265P突变（34名复发/难治，2名初发），14名（28%）患者为MYC88WT（13名复发/难治，1名初发）。MYC88L265P突变患者和MYC88WT患者的ORR率分别为94%（34/36）和79%（11/14）。MYC88L265P突变患者和MYC88WT患者的主要应答率分别为78%（28/36）和57%（8/14）。良好部分应答未见于MYC88WT患者和MYC88L265P突变患者的良好部分应答率分别为0%和28%（10/36）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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