与安慰剂相比，Bylvay治疗达到了主要终点，显示在第6个月时瘙痒在统计学上显着减少，这是通过PRUCISION观察者报告的结果抓挠评分衡量的(P=0.002)。此外，与安慰剂相比，在第20周和第24周，观察到血清胆汁酸浓度(次要终点)从初始至平均值出现具有统计学意义的降低(P=0.001)。根据在2022年AASLD肝脏会议上提交的随机、双盲、安慰剂对照的3期ASSERT研究（NCT04674761）的阳性数据表明，Bylvay在Alagille综合征的两种最突出的基因型JAG1和NOTCH2中提供了瘙痒的早期、快速、临床意义和持续改善，以及胆汁酸的显著减少和睡眠质量的改善。值得注意的是，Bylvay降低了血清胆汁酸水平，这可能表明Bylvay可能会随着时间的推移降低肝病的严重程度。

　　ASSERT是一项双盲、随机、安慰剂对照试验，旨在评估120μg/kg/天Bylvay持续24周在缓解ALGS患者瘙痒症方面的安全性和有效性。关键的次要终点测量血清胆汁酸水平以及安全性和耐受性。该试验招募了年龄在0至17岁之间、经基因诊断为ALGS的患者。

　　在主要分析中，与安慰剂组相比，该研究达到了主要终点，即根据PRUCISION观察者报告的挠痒评分（0-4分制）测量的瘙痒症状在基线第6个月（第21至24周）有统计学意义上的显著减少（p=0.002）。超过90%的患者在研究期间有瘙痒反应，定义为在任何时间点至少下降1点。该研究还达到了关键的次要终点，即与安慰剂组相比，血清胆汁酸浓度从基线到第20周和24周的平均值有统计学意义的显著降低（p=0.001）。早在第1-4周，与安慰剂组患者相比，多项睡眠参数就有统计学意义上的显著改善，并持续改善至第24周。在这项研究中，没有患者停止治疗。

　　Bylvay在研究中的耐受性良好；总体不良事件的发生率与安慰剂相似。11.4%的oBylvay治疗患者和5.9%的安慰剂治疗患者报告了药物相关性腹泻。

　　Bylvay(odevixibat)是一种非全身性回肠胆汁酸转运体抑制剂，全身暴露最小，在小肠局部起作用。目前美国FDA接受了该药用于治疗Alagille综合征的补充新药申请（sNDA）并同意进行优先审查，预计将在今年6月15日做出监管决定。

　　此前，已在美国获准用于治疗3个月及以上所有类型进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒症，并在欧洲获准用于治疗6个月或以上患者的所有类型PFIC。如果第二个适应症获得FDA批准，则可为Alagille综合征患者在瘙痒症方面提供一种新的治疗选择。Alagille综合征是一种罕见的多系统遗传性疾病，会影响肝脏、心脏、骨骼、眼睛、中枢神经系统、肾脏和面部容貌。肝损伤是由于胆管缺乏导致胆汁从肝脏流向小肠。大约95%的患者患有慢性胆汁淤积症，通常在出生后的前三个月内出现，多达88%的患者还出现严重的顽固性瘙痒症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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