创新药Odevixibat（奥维昔巴特)：一种创新药物，每日口服一次、非全身性回肠胆汁酸转运体（IBAT)抑制剂。2021年7月16日获得欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗6个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者。2021年7月20日获得美国FDA批准，用于3个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者的瘙痒治疗。
奥维昔巴特是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，适用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒。奥维昔巴特可能对具有ABCB11变体的PFIC 2型患者无效，导致胆盐输出泵蛋白(BSEP-3)无功能或完全缺失。
进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)是一组常染色体隐性遗传性疾病。因基因突变导致胆汁排泌障碍，发生肝内胆汁淤积，最终可发展为肝衰竭。PFIC与重度瘙痒、血浆中胆汁酸蓄积和危及生命的进行性肝病相关，可能需要肝移植。当前药物干预措施有限，手术干预可起到改善瘙痒和/或减少肝移植需要的作用，包括部分胆汁分流术和回肠旁路手术两大类。但在症状缓解和延缓肝病进展的药物治疗方面，仍存在显著未满足的需求。Odevixibat是回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)的可逆抑制剂。它减少胆汁酸（主要是盐形式）从末端回肠的再吸收。
瘙痒是PFIC患者的常见症状，PFIC患者瘙痒的病理生理机制尚不完全清楚。虽然奥德昔巴特改善PFIC患者瘙痒的完整机制尚不清楚，但可能与IBAT抑制有关，导致胆汁再摄取减少盐，如通过血清胆汁酸减少所观察到的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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