2022年5月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿扎胞苷（注射用阿扎胞苷，维达莎，5-氮杂胞苷，Vidaza，Azacitidine）用于治疗新诊断的幼年型粒单核细胞白血病（JMML）儿科患者。

　　在AZA-JMML-001(NCT02447666)中评估疗效，这是一项国际、多中心、开放标签研究，旨在评估18名JMML儿科患者在造血干细胞移植（HSCT）前接受阿扎胞苷的药代动力学、药效学、安全性和活性。患者在28天为一个周期的第1-7天每天接受静脉阿扎胞苷治疗，最少3个周期，最多6个周期，前提是患者在第4和第6周期之间没有疾病进展或准备好进行HSCT。

　　根据国际JMML反应标准在3个月时（第3周期，第28天），主要疗效结果测量是临床完全缓解（cCR）或临床部分缓解（cPR）。在第3周期第28天之前或之后的4周期间，缓解必须持续至少4周。共有9名患者（50%,95%CI:26,74）已确认临床缓解。在这9名患者中，有3名cCR和6名cPR。中位缓解时间为1.2个月（范围0.95-1.87个月）。接受HSCT的患者比例为94%，至HSCT的中位时间为4.6个月（范围2.8-19个月）。

　　发生在JMML儿科患者中最常见的不良反应（大于30%）是发热、皮疹、上呼吸道感染和贫血。

　　1个月至1岁以下或体重不足10公斤的患者的推荐剂量为2.5 mg/kg。≥1岁且体重≥10 kg的患者的推荐剂量为75 mg/m2。

　　阿扎胞苷（注射用阿扎胞苷，维达莎，5-氮杂胞苷，Vidaza，Azacitidine）最初于2004年被美国FDA首次批准，用于治疗患有以下FAB骨髓增生异常综合征的成年患者：(MDS)亚型：难治性贫血(RA)或难治性贫血环状铁粒幼细胞(RARS)（如果伴有中性粒细胞减少或血小板减少症或需要输血）、难治性贫血原始细胞增多症（RAEB），难治性贫血伴原始细胞增多症转化（RAEB-T）和慢性粒单核细胞白血病（CMMoL）。

　　成人MDS患者最常见的不良反应（皮下或静脉内途径）：恶心、贫血、血小板减少、呕吐、发热、白细胞减少、腹泻、注射部位红斑、便秘、中性粒细胞减少、瘀斑。静脉途径最常见的不良反应还包括瘀点、僵硬、虚弱和低钾血症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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