罗普司亭/惠尔凝（Nplate/Romiplostim），作为一种创新的血小板生成素受体激动剂，为慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者提供了新的治疗选择。它通过模拟人体天然血小板生成素（TPO）的作用，结合并激活TPO受体，从而刺激血小板的生成，有效提升患者血小板计数，降低出血风险。

　　药物机制与结构

　　罗普司亭是一种利用重组DNA技术制成的Fc肽融合蛋白，含有两个相同的亚单位，每个亚单位由一个IgG1 Fc结构区和含有14个氨基酸的短肽（TPO模拟肽）构成。这种结构使得罗普司亭具有较长的半衰期（120~140小时），仅需每周一次皮下注射，即可维持有效的血小板刺激作用。TPO模拟肽与TPO受体具有高亲和力，能够激活下游信号通路，如JAK2/STAT5，促进巨核细胞的成熟和增殖，从而增加血小板生成。

　　临床试验与疗效

　　在多项临床试验中，罗普司亭展现了显著的疗效。一项针对成人慢性原发免疫性血小板减少症患者的临床试验显示，罗普司亭起始剂量为1μg/kg，每周增加1μg/kg（最大剂量10μg/kg），直到血小板计数（PLT）≥50×10^9/L。出血风险较高的患者可从3μg/kg起始，逐渐增加剂量。结果显示，罗普司亭能够快速提升患者血小板计数，满足治疗目标，且安全性良好。

　　在另一项针对肿瘤化疗相关性血小板减少症（CIT）的Ⅱ期随机对照临床研究中，罗普司亭使93%的患者在3周内血小板计数升至≥100×10^9/L。美国国立综合癌症网络（NCCN）指南也推荐罗普司亭用于治疗CIT，起始剂量为24μg/kg，每周增加12μg/kg，直至达到治疗目标。

　　安全性与副作用

　　罗普司亭的安全性评估显示，其常见不良反应包括关节痛、眩晕、失眠、肌肉痛、四肢疼痛、腹痛、肩痛、消化不良和感觉异常，其中头痛是最常被报告的不良反应。然而，这些不良反应多为轻度至中度，且多数患者可通过调整剂量或支持性治疗得到管理。值得注意的是，罗普司亭不增加血栓事件风险，且肝毒性低，药物相互作用风险也相对较低。

　　用药指导与注意事项

　　在使用罗普司亭时，应遵循最低有效剂量原则，以减少不良反应的发生。同时，应定期监测血小板计数，以确保药物的有效性和安全性。若患者在使用初期反应不佳，应考虑评估是否形成中和抗体。此外，罗普司亭可能会增加骨髓内网硬蛋白沉积的风险，因此需监察外周血中骨髓纤维化的迹象。停药后，血小板计数可能会比治疗前更低，因此应至少每周检查一次全血细胞计数，持续至少2周。

　　综上所述，罗普司亭/惠尔凝作为一种创新的血小板生成素受体激动剂，为慢性免疫性血小板减少症患者提供了新的治疗选择。其显著的疗效和良好的安全性，使得罗普司亭成为该领域的重要药物之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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