培米替尼（Pemigatinib，商品名达伯坦）是一种高度选择性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），由Incyte公司和信达生物共同研发。该药物主要针对具有FGFR2融合或突变的胆管癌患者，通过抑制FGFR信号通路，有效阻止肿瘤细胞的生长和扩散。培米替尼的研发背景源于FGFR基因变异在多种类型的人类肿瘤中的存在，特别是胆管癌中FGFR2的融合或突变，这为培米替尼的精准靶向治疗提供了理论基础。

　　培米替尼主要用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。这一适应症的确立，基于多项临床试验的数据支持。其中，FIGHT-202试验是一项关键性的II期临床试验，旨在评估培米替尼在这类特定胆管癌患者中的疗效和安全性。

　　在FIGHT-202试验中，146例具有FGFR2融合或重排的胆管癌患者被纳入研究，接受培米替尼13.5mg每日一次口服给药，连续服用14天后停药7天，每21天为一个治疗周期。结果显示，客观缓解率（ORR）为36%，包括3例完全缓解（CR）和35例部分缓解（PR）。中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，疾病控制率（DCR）为82%。这些数据表明，培米替尼在这类胆管癌患者中具有显著的疗效。

　　培米替尼的主要作用机制是通过与FGFR1/2/3的ATP结合位点竞争性结合，抑制FGFR的磷酸化和信号传导。FGFR家族在多种癌症中起着关键作用，尤其是胆管癌。FGFR2的融合或突变会导致异常的信号传导，促进肿瘤的生长和扩散。培米替尼通过抑制这些异常信号通路，可以显著减缓肿瘤的发展。此外，培米替尼还能够直接抑制肿瘤细胞的增殖，进一步增强其抗癌效果。

　　尽管培米替尼在胆管癌治疗中展现出了显著的疗效，但其安全性和耐受性同样值得关注。常见的副作用包括高磷血症、腹泻、指甲问题、疲劳、恶心、便秘、口腔炎、腹痛、发热、关节痛和皮疹等。这些副作用通常是轻度的，并可以通过调整剂量或对症治疗来缓解。然而，在使用培米替尼时，仍需定期进行血液和肝功能检测，以及密切监测患者的身体状况，以确保治疗的安全性和有效性。

　　培米替尼的推荐剂量为13.5mg，每日一次口服给药，连续服用14天后停药7天，每21天为一个治疗周期。建议在服药日大约同一时间段服药，可以空腹或随餐口服。须整片吞服，请勿压碎、咀嚼、切开或溶解药片后服用。如果漏服时间超过4小时或更久的时间，或服药后出现呕吐，当日无需补服，于下一次服药时间服用处方剂量的药物即可。

　　对于特殊人群，如老年患者、肝肾功能不全的患者以及孕妇和哺乳期妇女，使用培米替尼时需特别注意。老年患者应根据肝肾功能情况调整剂量；肝肾功能不全的患者应避免使用或根据具体情况调整剂量；孕妇和哺乳期妇女应避免使用培米替尼，以免对胎儿或婴儿造成潜在风险。

　　培米替尼作为首个在中国获批的选择性FGFR受体酪氨酸激酶抑制剂，为胆管癌患者提供了新的治疗选择。随着对FGFR基因变异检测技术的普及和精准医疗的发展，培米替尼的市场前景广阔。未来，我们期待培米替尼能在更多类型的癌症中展现出其独特的疗效和安全性，为更多患者带来生存获益和生活质量的提升。同时，也期待有更多的FGFR抑制剂被研发出来，共同推动癌症治疗领域的进步和发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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