司替戊醇是一种芳香烯丙基醇类抗癫痫药,它外观通常为白色至类白色固体。该药物有多种制剂规格,包括口服混悬散剂(500毫克)、胶囊(250毫克、500毫克)以及散剂(250毫克),以满足不同患者的用药需求。
司替戊醇主要用于治疗各型癫痫发作,尤其在治疗Dravet综合征相关癫痫发作方面效果显著。Dravet综合征是一种罕见的终身性疾病,通常在出生后第一年发病,原本发育正常的儿童会开始频繁、长时间癫痫发作。这些发作会造成持久损害,随时间推移导致认知和身体发育迟缓。据相关报道,该病的患病率为1/40000-1/20000,早期死亡风险高达10%。司替戊醇为这类患者带来了新的治疗希望。
一方面,其能直接作用于神经递质γ-氨基丁酸(GABA)受体,增强GABA能神经传导。GABA是中枢神经系统中重要的抑制性神经递质,增强其传导可抑制神经元的过度兴奋,从而减少癫痫发作。另一方面,司替戊醇能够抑制多种肝细胞色素P450酶。通过抑制这些酶,司替戊醇可升高部分抗癫痫药物的血药浓度,增强整体的抗癫痫效果。
在两项针对Dravet综合征患者的多中心、安慰剂对照、双盲、随机临床研究中,服用司替戊醇的患者在两个月后,全身性阵挛或强直-阵挛性癫痫发作频率显著降低,减少幅度达84%,而安慰剂组仅减少了5.8%。在另一项综合研究中,司替戊醇联合其他抗癫痫药物治疗,使约70%的患者癫痫发作频率降低了至少50%。这些数据表明,司替戊醇在控制Dravet综合征相关癫痫发作方面效果显著,能有效改善患者的生活质量,降低发作带来的身体损伤风险。
与司替戊醇相关的常见不良反应包括嗜睡、食欲下降、激动、共济失调、体重减轻、肌张力减退、恶心、震颤、构音障碍和失眠等。在6个月至2岁以下儿科患者中,不良反应与先前临床研究中观察到的相似。不过,并非所有患者都会出现这些副作用,且副作用的严重程度因人而异。
司替戊醇的具体用法用量需根据患者年龄、体重以及病情等因素由医生确定。一般来说,对于6个月及以上、体重15磅(约6.8千克)或以上且正在服用氯巴占的Dravet综合征患者,常采用联合用药方案。药物通常为口服,可随餐或不随餐服用。
司替戊醇为癫痫患者,尤其是Dravet综合征患者提供了重要的治疗手段。随着研究的深入和应用经验的积累,它有望在癫痫治疗领域发挥更大作用,为更多患者带来健康希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!