库欣综合征,是一种因体内皮质醇水平异常升高引发的内分泌疾病。患者常出现向心性肥胖、高血压、糖尿病、骨质疏松等症状,严重影响生活质量与健康。传统治疗手段多样,但疗效参差不齐,且存在一定局限性。磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)作为新型药物,为库欣综合征患者带来了新曙光。
磷酸盐奥司他丁片是一种选择性11β-羟基化酶抑制剂。在人体肾上腺皮质细胞中,11β-羟基化酶是催化皮质醇合成的关键酶,该药物能够精准抑制此酶的活性,阻断皮质醇合成的关键环节,从而减少皮质醇的合成与分泌。从根源上控制体内皮质醇水平的异常升高,进而缓解由高皮质醇引发的一系列症状。
一项针对137名平均年龄41岁的成年库欣综合征患者的研究中,开展了为期24周的单臂开放标签治疗。所有患者每天两次接受磷酸盐奥司他丁片治疗,起始剂量设定为2mg,后续根据病情需要对剂量进行调整。治疗结束时,约有一半患者的皮质醇水平成功降至正常范围。紧接着的8周双盲停药期研究里,服用磷酸盐奥司他丁片的患者中,有86%的人皮质醇水平依旧维持在正常范围内,而服用安慰剂的患者,这一比例仅为30%。这些数据直观地证明了磷酸盐奥司他丁片在治疗库欣综合征方面的显著效果。
在用法用量方面,通常推荐初始治疗阶段采用较低起始剂量,后续依据患者的实际反应逐步调整。在上述24周的单臂开放标签治疗期间,患者每天两次接受2毫克的起始剂量,每两周可增加一次剂量,最大可至每天两次、每次30毫克。具体剂量的调整,需紧密结合患者的皮质醇水平以及身体对药物的耐受性来确定。进入维持阶段后,患者仍需持续接受监测,确保皮质醇水平始终稳定在正常范围。
综上所述,磷酸盐奥司他丁片凭借独特的作用机制,在控制皮质醇水平、改善库欣综合征症状方面成效显著,为患者提供了新的治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!