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安归宁/阿那格雷(Xagrid/Anagrelide)为血小板增多症患者带来了新的治疗希望

时间:2025-04-06 11:11 来源:医药数据 作者:康必行-小卉

  血小板增多症,是一种以外周血血小板计数增多为特点的疾病。这种疾病早期可能无特殊表现,但也有不少患者会出现疲劳、乏力、头晕、头痛等症状。病情进一步发展,还可能出现多部位出血、脾大等情况。血小板增多症可分为原发性和继发性,原发性血小板增多症多见于50岁以上的中老年人,病因尚未明确;继发性血小板增多症则主要是由于其他疾病导致。

  血小板增多症若得不到有效控制,会引发严重的并发症,其中出血和血栓形成最为常见。肢体血管栓塞后,患者会感到肢体麻木、疼痛,甚至出现坏疽;脾及肠系膜血管栓塞可致腹痛、呕吐;肺、脑、肾栓塞更会引起相应的严重临床症状,对患者的生命健康构成极大威胁。因此,找到有效的治疗方法对于血小板增多症患者至关重要。

阿那格雷.jpg

  在众多治疗药物中,安归宁(阿那格雷)为患者带来了新的治疗希望。安归宁属于西药,是一种处方药,且目前尚未纳入医保。它主要用于特发性血小板增多症及真性红细胞增多症并发血小板增多,对于由其他骨髓增生性疾病如骨髓纤维化和骨髓增生异常综合征伴随的血小板增高也可应用。

  安归宁的作用机制较为独特。它作为一种磷酸二酯酶-3(PDE-3)抑制剂,能够特异性地抑制PDE-3的活性。在血小板生成过程中,PDE-3参与其中,而安归宁通过抑制其活性,减少环磷酸腺苷(cAMP)的水解,使得细胞内cAMP的浓度增加。cAMP作为重要的第二信使,会调节细胞的增殖和分化过程。在血小板生成这一环节,cAMP浓度增加后,能够抑制巨核细胞的增殖和分化,进而减少血小板的生成。此外,安归宁还能通过抑制血小板聚集过程中的某些关键因子,降低血小板的聚集能力,进一步减少血栓形成的风险。简单来说,安归宁从减少血小板生成和降低血小板聚集能力两方面入手,直击血小板增多症的发病根源。

  在实际治疗效果方面,相关研究给出了令人振奋的数据。在一项阿那格雷治疗原发性血小板增多症的疗效与安全性研究中,纳入了198例原发性血小板增多症(ET)患者,并将其分为阿那格雷治疗组和羟基脲对照组。研究结果显示,阿那格雷组的血液学缓解率达到87.63%,显著高于对照组。阿那格雷组治疗后血小板计数的中位数从治疗前的827×10^9/L降低到了400×10^9/L。并且,阿那格雷组达到治疗反应的中位数时间为7天,相比羟基脲组的21天,起效速度更快。这表明阿那格雷在治疗原发性血小板增多症患者时,不仅能有效降低血小板计数,使其达到正常范围,而且起效迅速,能更快地缓解患者的病情。

  当然,药物的安全性也是患者极为关注的问题。阿那格雷在安全性方面整体表现良好,虽然可能会引发一些不良反应,但多数为轻度且可控。在心血管系统方面,可能出现心悸、心动过速、周围性水肿、血管扩张等症状,在健康志愿者中还有发生直立性低血压的倾向;中枢神经系统可能出现头痛、晕眩、感觉异常、多梦及注意力涣散;呼吸系统可能有呼吸困难,甚至有报道出现肺部浸润、肺纤维化、肺动脉高压;肌肉骨骼系统会表现出肌无力;胃肠道方面,腹泻、腹痛、恶心、胃肠胀气、呕吐、消化不良、胰腺炎、胃溃疡及十二指肠溃疡等情况都有报道;血液系统方面,有出现贫血、血小板减少(血小板计数在7-14天内开始下降)的情况,也有引起出血、血栓形成的个案报道,但阿那格雷对血红蛋白、白细胞计数、网织红细胞计数、凝血酶原时间(PT)及出血时间无显著影响;皮肤方面,可能出现皮疹、荨麻疹。不过,医生在用药过程中会密切监测患者情况,一旦出现不良反应,可通过调整剂量或采取相应措施进行缓解。

  在使用安归宁时,用法用量也需严格遵循医嘱。成人常规剂量口服给药起始剂量为一次0.5mg,4次/日或一次1mg,2次/日,1周后可进行剂量调整,但一周中日剂量最多增加0.5mg,最大剂量不超过10mg/d,单剂量不超过一次2.5mg。肾功能不全时应减量给药。对于6岁以上儿童,起始剂量为0.5mg,顿服,1周后可进行剂量调整,一周中日剂量最多增加0.5mg,最大剂量不超过10mg/d,单剂量不超过一次2.5mg。并且,在使用本品治疗的第1周每隔2日及在达到维持剂量前至少每周1次监测血小板计数,治疗期间应定期监测肝功能。

  总体而言,安归宁(阿那格雷)凭借其独特的作用机制、显著的治疗效果以及可控的安全性,为血小板增多症患者带来了新的曙光。它为患者提供了一种有效的治疗选择,有助于降低血小板计数,减少血栓形成和出血等严重并发症的发生风险,从而提高患者的生活质量,延长患者的生存期。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小卉)
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