2025年1月13日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了厄达替尼片上市，用于携带易感型FGFR3基因突变、既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1期间或之后，病情进展且手术不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者的治疗。这一批准，为特定基因突变的尿路上皮癌患者开辟了全新的治疗路径。

　　尿路上皮癌：亟待更多有效治疗方案的疾病

　　尿路上皮癌是最常见的膀胱癌类型，也可发生在肾盂、输尿管、尿道等泌尿系统上皮组织。转移性尿路上皮癌患者的预后通常较差，晚期转移患者的五年生存率仅5%。对于这类患者，传统治疗手段在疾病进展后往往疗效有限，急需新的治疗药物来改善患者生存。

　　厄达替尼：独特的作用机制

　　厄达替尼（Erdafitinib，Balversa）是一种全成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂。FGFR在细胞生长、存活、迁移和分化中发挥着关键作用。在尿路上皮癌中，FGFR3基因突变较为常见，这种突变会导致FGFR信号通路异常激活，促使肿瘤细胞不断增殖、存活并侵袭周围组织。厄达替尼能够高选择性地与FGFR2和FGFR3受体结合，阻断FGF（成纤维细胞生长因子）与受体的相互作用，抑制下游信号传导，进而切断肿瘤细胞的生长信号传导路径，诱导肿瘤细胞凋亡，实现对恶性肿瘤的治疗效果。

　　获批历程：从加速批准到广泛认可

　　2019年4月，厄达替尼获得美国食品与药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗成人在接受铂基化疗后，病情仍持续进展的局部晚期或转移性膀胱癌，成为FDA批准的首款专门针对转移性膀胱癌的靶向治疗药物。2024年1月，美国FAD再次批准厄达替尼，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，这些患者存在易感的FGFR3/2变异，且在含铂化疗后病情出现进展。此次在中国获批，是基于其在特定患者群体中展现出的显著疗效和安全性，为中国的尿路上皮癌患者带来了新的生机。

　　临床试验数据：显著优于化疗

　　厄达替尼本次获批用于尿路上皮癌的治疗，主要基于一项全球3期临床试验（THOR）的数据。该研究共入组266例存在特定FGFR3/2变异（突变或融合）的转移性或手术无法切除的尿路上皮癌患者，且在接受过一至两次包括抗PD-1或抗PD-L1在内的治疗后病情出现进展。患者按1∶1的比例随机分为两组，即厄达替尼组（136例）、化疗组（130例，多西他赛或长春氟宁），中位随访时间为15.9个月。结果显示，厄达替尼组的客观缓解率（ORR）明显高于化疗组，分别为45.6%（厄达替尼组）vs 11.5%（化疗组）。其中，厄达替尼组有9例患者（6.6%）达到完全缓解（CR），53例（39.0%）患者达到部分缓解（PR）；化疗组有1例患者（0.8%）达到完全缓解（CR），14例患者（10.8%）达到部分缓解（PR）。主要研究终点总生存期结果显示，与化疗相比，厄达替尼显著延长了总生存期，患者死亡风险降低了36%。这些数据充分证明了厄达替尼在特定尿路上皮癌患者中的卓越疗效。

　　治疗前景与展望

　　厄达替尼的上市，为携带易感型FGFR3基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者提供了一种新的、有效的治疗选择。它改变了传统治疗手段有限的局面，为患者带来了更长的生存期和更高的生活质量希望。同时，随着对FGFR通路研究的不断深入，未来可能会有更多基于此靶点的治疗药物和联合治疗方案出现，进一步推动尿路上皮癌治疗领域的发展。对于临床医生而言，厄达替尼的获批也提示了基因检测在尿路上皮癌精准治疗中的重要性，通过筛选出携带特定基因突变的患者，给予针对性的靶向治疗，实现精准医疗，让更多患者从创新药物中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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