普雷西替尼（一般称为普拉替尼，商品名普吉华，英文名Pralsetinib，代号GAVRETO）为携带RET基因异常的癌症患者带来了新的治疗希望。作为中国首个获批的选择性RET抑制剂，普拉替尼可抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。

　　适应症与疗效

　　‌非小细胞肺癌（NSCLC）‌：适用于RET融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的一线或二线治疗。在临床试验中，二线治疗的客观缓解率（ORR）达57%~63%，中位无进展生存期（mPFS）9.1~16.4个月；一线治疗的ORR高达78%，mPFS达12.6个月。对于既往接受过含铂化疗的患者，普拉替尼也展现出了显著的疗效，ORR达到61%，中位PFS为17.1个月。

　　‌甲状腺髓样癌（MTC）‌：适用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型MTC成人和12岁及以上儿童患者。对于初治患者，ORR达73%，疾病缓解持续时间（DoR）达100%；对于既往接受过靶向治疗的患者，ORR为60%，DoR未达终点。

　　‌甲状腺癌‌：适用于需要系统性治疗且放射性碘难治的（如适用）晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。在临床试验中，普拉替尼治疗RET融合阳性甲状腺癌患者的ORR为91%，疾病控制率（DCR）达到了100%。

　　用药指南

　　普拉西替尼的推荐剂量为每日口服400毫克，通常建议在空腹状态下服用（服药前后2小时禁食）。对于漏服或服用后呕吐的情况，患者应在当天尽快补服，但避免补服额外剂量，可按计划继续服用下个剂量。在用药过程中，患者需要定期进行体检和实验室检查，以监测药物的效果和可能的副作用。同时，患者还需注意以下几点：

　　1.普拉西替尼可能对胎儿造成伤害，因此孕妇和哺乳期女性禁用。用药期间需采取非激素方式避孕。

　　2.手术前需停药至少7天，术后恢复用药需间隔2周。

　　3.如出现严重或不可耐受的不良反应，应及时咨询医生并调整用药方案。

　　安全性

　　‌常见不良反应‌：包括高血压、肝酶升高、疲劳、腹泻等。其中，1~2级不良反应较为常见，而3~4级不良反应如高血压危象、肝毒性等则需警惕。

　　‌特殊人群‌：孕妇、哺乳期女性禁用普拉替尼；用药期间需避孕（建议非激素方式）。手术前需停药至少7天，术后恢复用药需间隔2周。

　　综上所述，普拉替尼以其精准靶向RET基因突变的特性，在多种癌症的治疗中展现出了显著的疗效和可控的安全性，为携带RET基因异常的癌症患者带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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