CAR-T全称为「嵌合抗原受体T细胞」(Chimeric antigen receptor T-cells)。简单来说,这类疗法是从患者体内分离出T细胞,在体外对T细胞进行改造,为其装上能够特异性识别癌细胞的「导航」——嵌合抗原受体(CAR)后,再将这类「改装后的CAR-T细胞」进行扩增,回输到患者体内,发挥抗癌作用。
基于clinical trials上检索到的CAR-T临床项目进行分析,在临床注册靶点上除了大热的CD19和BCMA靶点外,CD22、Mesothelin、GPC3、CD20、Her2、CD123和CD30也是较为热门的靶点,而目前CD19、CD123、CD30、BCMA、Her2、IL13Rα2和GD2均是临床进展较多的靶点。
毋庸置疑,CAR-T最成功的案例是以CD19为靶点针对B细胞肿瘤的一系列临床试验。CD19广泛表达在多种B细胞恶性肿瘤细胞表面,在正常B细胞,滤泡性树突状细胞表面也有表达,而在其他组织和血液细胞没有表达,血液中也未曾检测到CD19可溶性蛋白的存在。因此它被认为是CAR-T治疗B细胞肿瘤的理想靶点。临床试验结果显示,CD19 CAR-T对急性B-淋巴细胞白血病(B-ALL)的治愈率已经达到了90%。