根据FDA的官方批示,针对NTRK基因融合的参加临床试验的这些患者,包括从4个月大的婴幼儿到76岁的老年人,总体反应率达到了75%,这确实是一个让人欣喜的数字。而且,73%的患者疾病缓解持续时间为6个月或更长时间,有39%的患者疾病缓解持续时间达到了12个月或更长时间。所以说,疗效还是非常让人振奋的。
是否真的是“广谱”的抗癌药?这里的“广谱”,应该指的是不用考虑肿瘤的组织类型,只要有NTRK基因融合突变,就有可能用上这个新药。
NTRK基因融合突变在肿瘤病人中的发生概率有多高?根据不完全统计,NTRK基因融合突变在大多数实体肿瘤类型中发生的几率可能不到1%。目前尚未有确切数据显示该基因融合突变在中国肿瘤患者中的发生情况。所以说Vitrakvi适用病人的群体非常小。在美国,Vitrakvi可以说是一种针对罕见病例的“孤儿药”。
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