2018年11月26日,美国FDA加速批准Loxo Oncology和拜耳(Bayer)公司双方共同开发的Vitrakvi(larotrectinib)上市,用于治疗携带NTRK基因融合的成年和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者,不需考虑癌症的发生区域。Vitrakvi成功获批的消息,被别有用心的自媒体平台和不明真相的围观群众传阅转发,广谱抗癌神药、治愈率75%等说法流传甚广,然而事实却并非这样。
Vitrakvi是新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂,的确是“广谱”抗癌药,但它只适用于极少数具备某种基因层面特异性的癌症患者。数据显示,美国每年仅有2000~3000人罹患与NTRK有关的癌症,NTRK基因融合突变在大多数实体肿瘤类型中发生的几率可能不到1%。
今年2月,《新英格兰医学杂志》发表的一项关于larotrectinib的安全性和有效性临床研究结果显示,对于年龄为4个月至76岁的患者,针对17种不同癌症治疗的总体有效率为75%(75%的总体有效率是指,使用Vitrakvi后,肿瘤靶病灶单径测量的总和缩小超过30%的病人占所有治疗病人的比例,并不代表治愈该肿瘤的比),而并非治愈。由于该药仅适用于极少数病人,市场潜力相对不容乐观,EvaluatePharma预测其2024年销售额为1.3亿美元。
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