plitidepsin是一种海洋来源的首创(first-in-class)抗癌药物,最初是从一种原索动物——地中海海鞘(Aplidiumalbicans)中获得的,能够特异性地与真核翻译延长因子1A2(eEF1A2)结合,并靶向该蛋白的非典型作用,通过细胞凋亡(程序性死亡)导致肿瘤细胞死亡。目前,该药物正处于临床开发用于多种血液学肿瘤的治疗,包括治疗复发性或难治性MM的组合研究,以及治疗复发性或难治性血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤的II期研究。在美国和欧盟,plitidepsin均被授予了孤儿药资格。
PharmaMar已在欧洲市场推出了首个海洋来源的抗肿瘤药Yondelis(trabectedin,注射用曲贝替定)。除了plitidepsin之外,该公司还有3个临床阶段的项目(PM1183[lurbinectedin]、PM184、PM14)正开发用于多种类型的实体瘤和血液癌症。
值得一提的是,2001年强生从PharmaMar旗下公司Zeltia获得了Yondelis在美国市场的独家授权,在先后经历3次、持续6年的审批马拉松之后,强生终于在2015年赢得了美国FDA对Yondelis的批准,用于不可切除性或化疗耐药型脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤患者的治疗。
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