11月21日，辉瑞公司宣布，FDA批准Glasdegib (Daurismo)与低剂量阿糖胞苷(LDAC)联合使用，用于治疗新诊断的急性髓系白血病(AML)患者，这些患者年龄在75岁及以上或者由于身体原因不适合进行高强度化疗。这是辉瑞在两个月内获批的第四款抗癌药，也是第一个使急性髓系白血病患者受益的Hedgehog通路抑制剂（通过抑制此通路中的SMO受体）。
Hedgehog通路的异常激活被认为在多种癌症的发展中起着重要作用，包括实体肿瘤和血液恶性肿瘤。Glasdegib(PF-04449913)可以抑制smoothened(SMO)受体，从而阻断Hedgehog (Hh)通路。Hedgehog信号通路SMO的抑制破坏了肿瘤干细胞(CSC)存活的调控，从而抑制耐药性的发展，防止复发。
此次批准是基于II期BRIGHT 1003试验，本研究共纳入115例新诊断的急性髓系白血病患者。患者以2:1的比例随机接受glasdegib联合LDAC (n = 77)或LDAC (n = 38)治疗。
结果表明，与单独使用LDAC相比，Daurismo联合LDAC可降低54%的死亡风险。Daurismo/LDAC与LDAC组的总生存期中位数分别为8.3个月(95% CI, 4.4-12.2)和4.3个月(95% CI, 1.9-5.7) (HR, 0.46; 95% CI, 0.30-0.71;单侧P值= .0002)。glasdegib联合LDAC组的完全缓解率为18.2%，而LDAC组的完全缓解率为2.6%。
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