2018年绝对是RNA疗法里程碑的一年，今年8月AlnylamPharmaceuticals的Onpattro获得FDA批准，成为首个上市的RNAi治疗药物后，人们对RNAi药物的热情达到了狂热的程度，为致力于RNA疗法开发的公司带来了大量资金和关注。
Onpattro获批用于治疗一种称为遗传性转胸腺色素介导的淀粉样变性的罕见遗传疾病。Alnylam 16年磨一剑，一剑封喉。在早期还没有大量数据时，人们对RNA疗法表现出了极大的热情，但是随着一个又一个出现的技术阻碍，导致许多公司在中间几年放弃了开发这种疗法的希望，只有Alnylam坚持了下来。
Alnylam预计在2019年会有第二种RNAi疗法获批。他们还需要证明其产品能够在市场上取得成功。业界需要更多的临床证据，证明这种方法可以在肝脏之外发挥作用，而当前的RNAi疗法往往靶向肝脏。
诚然，RNAi疗法仍然存在一些障碍，但对于从事RNA疗法开发的团队，包括小干扰RNA、反义寡核苷酸、信使RNA疫苗或其他新方法来说，Onpattro的获批已经足够让他们兴奋了。也许在不远的将来，一直困扰RNA疗法的三大因素：药物递送、稳定性和安全性将有所突破，到那时，RNA疗法将进入指数增长阶段，极大地造福人类。
更多新闻请您访问 肿瘤 http://www.kangbixing.com/
添加康必行顾问，想问就问
