Ivosidenib是一种异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)的口服靶向抑制剂，于2018年7月20日获FDA批准上市，由Agios Pharmaceuticals上市销售，商品名为Tibsovo®，被批准用于治疗患有复发性或难治性急性骨髓性白血病(R/R AML)的成人患者，成为首个获得FDA批准治疗IDH1突变的R/R AML的药物。

　　Ivosidenib起初是由Celgene和Agios Pharmaceuticals合作开发，2018年6月，基石药业和Agios制药公司宣布达成独家合作与授权许可协议，推进ivosidenib的单药或联合治疗在中国的大陆、香港、澳门及台湾地区(“大中华区”)的临床开发和商业化。

　　Ivosidenib的疗效评估是基于一项开放标签，单组，多中心临床试验(AG120-C-001研究，NCT02074839)。该试验共有174名患有IDH1突变的复发或难治性AML患者，他们被指定接受500 mg每日剂量，直至病情进展、出现不可接受的毒性、或接受造血干细胞移植。

　　Ivosidenib的疗效确定是基于完全缓解率(CR)和部分血液学改善的完全缓解率(CRh)之和，CR + CRh的持续时间以及从输血依赖性到不依赖输血的转换率。试验结果主要有以下6点：(a) CR + CRh率为32.8％(174例患者中57例，95％CI：25.8-40.3)，其中CR率为24.7％ (174例患者中有43例，95％CI：18.5-31.8)，CRh率为8％ (174例患者中有14例，95％CI：4.5-13.1)。(b) CR + CRh的中位持续时间为8.2个月(95％CI：范围5.6-12个月)。(c)对于达到CR或CRh的患者，从治疗开始达到CR或CRh最佳反应的中位时间为2.0个月(范围：0.9-5.6个月)。(d)在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的110名患者中，有41名患者(37.3％)在基线后56天内不依赖RBC和血小板输注。(e)在基线时不依赖RBC和血小板输注的64名患者中，有38名患者(59.4％)在基线后56天内保持不依赖输血。(f)174名患者中有21名(12％)在Ivosidenib治疗后继续进行了干细胞移植。

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