NTRK基因融合及其抑制剂是2018年下半年的刷屏流量之星,虽然该类型突变在大多数癌症类型中比较罕见的,但是这些罕见的肿瘤类型却主要是由NTRK基因融合来驱动的,包括先天性肾瘤、婴儿肉瘤、唾液腺癌(MASC)和分泌型乳腺癌,胶质母细胞瘤,肉瘤等。所有肿瘤类型的总发病率约为0.21%(对11,116患者的统计)。
2018年2月新英格兰医学杂志发表三项安全性和有效性临床研究结果,对于年龄为4个月至76岁的患者,针对17种不同癌症,LOXO-101(Larotrectinib)治疗总体有效率为75%。而ESMO年会上公布的最新数据则显示在55名可以用 RECIST 标准衡量的TRK融合癌患者中,larotrectinib能够达到80%的ORR。因此,2018年11月27日,FDA加速批准了Vitrakvi(larotrectinib,拉罗替尼)上市,用于治疗携带 NTRK 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。
这款药物的诞生体现了“异病同治”,但对于这样一个小小概率的分子事件,如何进行阳性筛查、采用何种检测手段、耐药后的处理都是有待解决的问题。
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