9月24日,FDA批准了Verastem公司的duvelisib,用于复发或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL),或滤泡型淋巴瘤(FL)三线治疗。本品是一种磷脂酰肌醇3-激酶(PI3K)抑制剂,FDA批准本品上市是基于两项临床试验的数据。试验一(NCT02004522)是一项针对复发或难治性CLL或SLL患者开展的临床试验,196名入组患者分别1:1接受本品或ofatumumab治疗,客观缓解率分别为78% vs 39%,中位无进展生存期分别为16.4个月vs 9.1个月。
试验二(NCT02204982)是针对FL患者开展的临床试验,83名符合入组条件的患者接受本品治疗后,客观缓解率为42%,其中完全缓解率为1%,部分缓解率为41%[69]。因为本品的患者基数不大,市场潜力有限,预测本品在2024年的销售额为1.63亿美元。
Copiktra治疗的三种血癌类型属于惰性非霍奇金淋巴瘤(indolent non-Hodgkin lymphoma)。据统计,CLL、SLL和FL患者人数约占非霍奇金淋巴瘤患者的51%,这3种癌症虽然都存在有效疗法,但是癌症复发的概率很高,一旦复发就会对之前的疗法产生抗性,所以在CLL、SLL和FL的治疗方面仍然有医疗需求未被满足。FDA批准Copiktra治疗CLL和SLL是基于一项3期临床试验,结果显示:在已经接受过至少2次治疗的196名患者中,duvelisib组的无进展生存期为16.4个月,活性对照组为9.1个月。总缓解率(ORR)分别为78%(duvelisib组)和39%(活性对照组)。
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