已上市的两种CAR-T产品价格昂贵。诺华的Kymriah在英国治疗全价为每名患者28.2万英镑(约合37.3万美元);在美国的费用高达47.5万美元。Kite的Yescarta在美国定价37.3万美元。这个价格包含毒副作用的处理用药。
2018年上半年,Kymriah和Yescarta分别实现了0.28亿和1.06亿美元的销售额,均未达到预期。医保方面,Medicare确定了门诊报销方案:从2018年4月1日起,针对65岁以上老人(无论收入)、年轻的残疾人、透析患者,Kymriah报销额度为50.1万美元,Yescarta报销额度为39.5万美元,患者自费7.9万美元。值得注意的是,以上的支付标准都建立在门诊就医的基础上,由于美国门诊与住院费用完全不在一个量级,分析师估算Yescarta疗法的住院费用至少需要100万美元。
从短期疗效来看,CAR-T疗法几乎可彻底清除血液肿瘤细胞。但若延长观察期限(通常12个月以上),可发现肿瘤复发的情况。诺华公布的CTL019针对59例复发或难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童和青少年患者的临床试验结果中,仅18例患者在12月后持续完全缓解,意味着多数患者接受CAR-T治疗后肿瘤都会复发。
和血液肿瘤相比,CAR-T治疗实体瘤遇到的问题更为棘手。一方面,实体瘤发生部位不像血液系统散布全身。CAR-T细胞抵达实体瘤病灶,并浸润到肿瘤内部,是发挥抗实体瘤细胞的先决条件。另一方面,即便CAR-T细胞能够浸润到实体肿瘤内部,也会面临其内部免疫微环境的抑制。比如,实体瘤内部产生了高水平的IDO、PD-1等免疫抑制性分子,会导致T细胞无法正常发挥作用。此外,实体瘤内部微环境存在缺氧、营养匮乏等情况,也不利于CAR-T细胞发挥作用。
更多新闻请您访问 肿瘤 http://www.kangbixing.com/