Symdeko是Vertex公司获得美国FDA所批准的针对CF根本病因的第3款治疗药物。2012年,Vertex推出了全球首款CF靶向治疗药物Kalydeco(ivacaftor),适用于携带不同CFTR突变的CF患者;第二款产品Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)于2015年上市,适用于携带2个拷贝F508del突变的CF患者。
Symdeko的活性药物成分为tezacaftor和ivacaftor,其中tezacaftor旨在解决F508del-CFTR的加工缺陷使其能达到细胞膜,而ivacaftor能在细胞膜上进一步增强该蛋白的功能,该药的上市将为更多的CF患者提供一种重要的新型治疗选择。
在临床研究中,Symdeko在改善肺功能方面优于Orkambi,不需要专门的血压监测,而且药物标签中也不携带Orkambi的呼吸事件警告标签。在2018年Q3,Symdeko的销售额已达到惊人的2.55亿美元,帮助推动Vertex公司CF总收入增长45%,达到了7.83亿美元。
更多新闻请您访问 肿瘤 http://www.kangbixing.com/