Idhifa（enasidenib）于2017年8月被FDA批准上市，用于治疗携带IDH2基因突变的复发/难治性急性髓性白血病。2018年7月，Agios公司的Tibsovo也获得FDA批准上市，治疗携带IDH1基因突变的AML患者。在AML患者中，大约有8%-19%的患者带有IDH2突变。这种突变会抑制正常的血细胞发育，导致过多不成熟的血细胞产生。
Idhifa是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂。其通过降低致癌代谢物间接抑制肿瘤生长。IDH2（异柠檬酸脱氢酶）是能量代谢的一个酶，可催化异柠檬酸到酮戊二酸（alpha-KG）的转化。突变的IDH2缺失正常的催化功能，催化酮戊二酸转化为羟戊二酸（2-HG）。2-HG竞争性地抑制α-酮戊二酸-依赖性双加氧酶，引起表观遗传失调和细胞分化阻滞。
AML是治疗研究进展最缓慢的血液肿瘤之一，约30年没有新药出现，2017年迎来了AML药物上市的大爆发，自2017年起至今FDA连续批准了7款AML药物，其中包括两款IDH抑制剂Idhifa和Tibsovo以及两款针对FLT-3突变的产品Rydapt和Xospata。
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