在这一全球性多中心,单臂3期临床试验中,56名未曾接受过补体抑制剂治疗的成年患者通过静脉输液每8周接受一次Ultomiris的治疗。试验的主要终点为TMA完全缓解,定义为血液学指标正常化和肾功能改善。
试验结果表明,Ultomiris能够:在83.9%(95% CI: 73.4%, 94.4%)的患者中降低血小板减少症。在76.8%(95% CI: 64.8%, 88.7%)的患者中减少溶血。在58.9%(95% CI: 45.2%, 72.7%)的患者中提高肾功能。患者需要达到所有三项指标至少一次,并且必须至少连续28天达到每项单一指标,才能被判定为达到TMA完全缓解。
“我们对这些数据非常满意,它表明Ultomiris能够为aHUS患者提供具有临床意义的改善,”Alexion公司执行副总裁兼研发负责人John Orloff博士说:“Ultomiris有可能成为治疗aHUS患者的新标准疗法。我们将尽快向美国,欧盟和日本的监管机构递交Ultomiris的监管申请。”
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