多发性骨髓瘤(MM)是一种克隆浆细胞异常增殖性恶性肿瘤,多发于中老年人,约占血液系统恶性肿瘤的10%,是继淋巴瘤之后第二多发的血液系统肿瘤,目前仍无法治愈。美国发病率为9 /10万(2016年),我国发病率约为1/10万,并呈逐年上升趋势。
治疗的主要手段包括化疗,非化疗疗法,皮质类固醇和干细胞移植。在过去的10年里,MM疗法的开发取得了长足进步,主要是源于武田(Takeda)和杨森(Janssen)公司联合开发的蛋白酶体抑制剂bortezomib(硼替佐米,商品名为Velcade)和新基公司开发的免疫调节药物lenalidomide(来那度胺,商品名为Revlimid)的出现。
Bortezomib和lenalidomide是多种双联和三联疗法的基石。这些疗法表现出的优异临床活性支持它们获批在多种情况下治疗MM。它们可以作为单药疗法,与地塞米松(dexamethasone)构成双联组合疗法,或者相互组合并且与地塞米松构成三联疗法来治疗MM患者。
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