脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy,SMA）是一种由脊髓前角运动神经元退化引起的神经肌肉性疾病，患者主要表现为进行性、对称性四肢和躯干肌肉无力、萎缩等。如果不进行治疗，大多数患有最严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。

　　SMA是发病的原因主要遗传因素，其疾病的特点是渐进性、使人衰弱的肌肉无力。不同人群中的致病基因携带频率在1/40~1/50，新生儿的发病率约为1/10000.

　　脊髓性肌萎缩症患者的希望：诺西那生钠

　　2016年，《柳叶刀》报道了Spinraza（Nusinersen）诺西那生钠的Ⅱ期临床研究结果：与没有药物之前 SMA 患儿的情况相比，在脊髓周围的脑脊液里注射诺西那生钠的重症 SMA 患儿生命显著得以延长，而且这些患儿的运动能力也得到了极大的改善。

　　接受治疗的20名SMA患儿中，有 13个患儿活过了2-3岁，而且他们都是靠自主呼吸；要知道，在没有药物的时候，这些患儿都需要呼吸机维持呼吸且预期寿命不超过2岁。

　　2016年12月23日，Spinraza诺西那生钠获得了美国批准上市。

　　2017年5月30日，Spinraza诺西那生钠获得了欧盟批准上市。

　　2019年2月28日，Spinraza诺西那生钠获得了中国批准上市。

　　接受Spinraza诺西那生钠治疗的SMA患儿Evelyn,治疗后除了不能蹦跳外，可以快走，可以玩耍，可以正常生活。

　　Spinraza诺西那生钠获得了中国上市批准

　　科学家发现，95%的SMA病例，不论其类型如何，都是由5号染色体长臂5q13区域的SMN1基因纯合缺失引起的，5q SMA是该病最常见的一种，约占所有SMA病例的95%。

　　渤健公司诺西那生钠注射液已被国家药品监督管理局批准用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)。诺西那生钠注射液是我国首个获批的SMA药物。

　　令人鼓舞是诺西那生钠注射液是SMA研究中临床数据集最多的，这些临床发现支持了

　　诺西那生钠注射液

　　诺西那生钠注射液是在中国首个获批治疗SMA的药物。获批是基于Norcinasone钠注射液的临床试验的良好效果，超过300位包括婴儿期发病和迟发的SMA患者参与的SMA领域最大的临床研究数据。研究发现，Norcinasone对所有类型SMA患者的疗效和安全性，包括运动发育的显著改善和婴儿死亡风险的降低。

　　NURTURE作为一项渤健公司的全球性临床研究也证明诺西那生钠注射液治疗SMA症状前婴儿时有前所未有的疗效。NURTURE研究对象为首次服药时年龄不超过6周的婴儿，这些婴儿被基因诊断为患有SMA,但在首次治疗时尚未出现任何症状。

　　NURTURE研究数据显示更早接受治疗将使SMA症状前婴儿持续获得运动功能改善并实现与正常婴儿发育相一致的运动里程碑。

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