2017年4月28日，美国食品药品管理局FDA批准了米哚妥林上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病（AML）。米哚妥林是25年来AML首款新药，也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。
那么米哚妥林治疗白血病的效果到底如何呢？
针对确诊携带FLT3基因突变的急性髓性白血病的患者，米哚妥林和化疗组合疗法整体上的幸存率优势。从当前来看，米哚妥林能为AML高危患者群体提供一个新的治疗护理标准。一项国际级第三期临床试验，在接受试验中的患者来说与那些仅接受过化疗的患者相比，接受米哚妥林和化疗组合疗法的患者生存期明显更长，且死亡率要低23%。
米哚妥林治疗白血病疗效如何呢？
米哚妥林ⅡB期试验共有60例野生型FLT3和35例突变型FLT3的复发/难治MDS和AML患者入组(64%的患者年龄≥65岁),随机分组接受50mg每日2次或100mg每日2次的囗服剂量，50mg每日2次剂量组患者表现出较好的耐受性；米哚妥林对携带野生型和突变型FLT3基因AML的患者均有血液学活性，且FLT3突变型患者表现出更高的完全缓解率和总生存率。
米哚妥林是用于治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病(AML)的靶向药，可以与阿糖胞苷和柔红霉素诱导、阿糖胞苷巩疗合用。还用于治疗进展性系统性肥大细胞增多症(ASM)、系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤(SM-AHN)、肥大细胞白血病（MCL）。
米哚妥林治疗白血病的疗效还是非常不错的，很大程度的延长了患者的生存期，改善了患者的生存质量。
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