尼达尼布/维加特是一种小分子多受体酪氨酸激酶(RTKs)和非受体酪氨酸激酶(nRTKs)抑制剂。尼达尼布临床上,用于治疗特发性肺纤维化(IPF),尼达尼布靶向血小板源生长因子受体(PDGF α 和β) 、纤维母细胞生长因子受体(FGFR1- 3 )、血管内皮生长因子受体( VEGFR1-3 ),与这些受体的三磷酸腺苷(ATP) 结合位点竞争性结合,阻断纤维化进程的信号通路,抑制纤维母细胞的扩散、转移和转变,从而减缓IPF 疾病进展。
在一项研究中,中位随访7.1个月时,尼达尼布组与安慰剂组的中位PFS分别为3.4个月和2.7个月,与安慰剂组相比,尼达尼布组的疾病进展风险下降了21%,尼达尼布组腺癌患者的总生存显著优于安慰剂组,分别为12.6个月和10.3个月,特别注意的是那些从一线治疗开始后9个月内进展的腺癌患者,两组的中位OS分别为10.9个月和7.9个月,中位PFS分别为3.6个月和1.5个月。两项III期研究INPULSIS试验的汇总数据显示,在第52周时,通过用力肺活量测量,尼达尼布治疗组获得肺功能改善或稳定的患者数量是安慰剂组患者的两倍(尼达尼布组为36.8%,安慰剂组为18.0%)。
尼达尼布/维加特是首个获得临床证据一致证实、可显著减少肺功能年下降率(减少幅度可达50%),从而延缓IPF疾病进展的、IPF靶向治疗的药物,尼达尼布是上市给IPF患者带来了希望。