芦可替尼(又称鲁索利替尼,Ruxolitinib)是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂,用于治疗中间或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。
芦可替尼于2011年11月获美国FDA批准上市,2012年8月获欧盟批准,2017年3月获中国食品药品监督管理局获批上市,用于治疗中级或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。目前,芦可替尼已获全球50多个国家批准,芦可替尼也就成为目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药物。
临床数据
两项随机的Ⅲ期研究(STUDY1和2)在MF患者中进行(原发性MF、真性红细胞增多症后MF或原发性血小板增多症后MF)。在这两项研究中,根据国际工作组共识标准(IWG),入组患者在肋缘下至少5厘米处可触及脾肿大,且存在中度(2个预后因素)或高危(3个或更多预后因素)风险。
芦可替尼的初始剂量是基于血小板计数的。血小板计数在100~200×10^9/L的患者每次15mg,每天两次;血小板计数大于200×10^9/L的患者每次20mg,每天两次。
根据耐受性和疗效对血小板计数在100~125×10^9/L之间的患者给予个性化剂量,最大剂量为20mg,每日两次;对于血小板计数在75~100×10^9/L之间的患者,每日两次,每次10mg;血小板计数在50~小于等于75×10^9/L之间的患者,每日2次,每次5mg.
不良反应
芦可替尼最常见的不良反应有:挫伤(23%)、头晕(18%)、头痛(15%)、尿路感染(9%)、体重增加(7%)、肠胃气胀(5%)、带状疱疹(2%)。
芦可替尼最常见的实验室异常数据有:贫血(96%)、血小板减少(70%)、嗜中性白血球减少症(19%)。
更多详情请访问 芦可替尼 https://www.kangbixing.com