近日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）TKI抑制剂尼达尼布（nintedanib/Ofev）在中国国家药监局（NMPA）提交的新适应症上市申请获得新进展，两项受理号审评状态均更新为：在审批。若审批完毕后获得积极结果，尼达尼布将在中国迎来第二项适应症：系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）。值得一提的是，在美国，FDA曾授予尼达尼布用于SSc-ILD的快速通道资格，并于去年9月批准这项新适应症申请。它也由此成为治疗这一罕见肺部疾病的首款获批疗法。

       系统性硬化病又称为硬皮病，是一种罕见的导致人体内多个器官中的结缔组织出现硬化和疤痕组织的疾病。大多数患者会在肺部产生一定程度的肺部疤痕组织，即间质性肺疾病。这通常是系统性硬化病患者死亡的首要原因。目前，中国尚无针对系统性硬化病相关间质性肺疾病的药物获批，在临床试验中接受检验的在研药物也非常稀少。

       尼达尼布是勃林格殷格翰公司开发的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可同时作用于血小板源性生长因子受体（PDGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）和血管内皮生长因子受体（VEGFR）三个靶点，从而阻断特发性肺纤维化（IPF）关键发病机制的成纤维细胞的增殖、迁移和转化，减缓IPF的疾病进展。

       尼达尼布是全球首个获批用于治疗IPF的靶向药。2017年9月，尼达尼布在中国获批治疗特发性肺纤维化，商品名维加特。由于SSc-ILD和IPF之间在肺部疤痕组织或纤维化形成的方式上有相似之处，因此勃林格殷格翰决定检测该药在治疗SSc-ILD方面的疗效。

       基于一项名为SENSCIS的3期临床研究的阳性结果，2019年6月，该药用于治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病适应症在华实现注册申请全球同步递交。SENSCIS研究是在SSc-ILD患者中开展的最大的随机对照试验。结果显示，与安慰剂相比，尼达尼布可减缓患者的肺功能减退。接受尼达尼布治疗的患者中，肺功能下降率降低了44%。该药的安全性和耐受性特征与在IPF患者中观察到的结果相似，最常见的不良事件是腹泻。该研究结果曾于去年在《新英格兰医学杂志》中发表。

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