芦可替尼/鲁索替尼在国外临床使用的效果是很理想的,PMF患者使用本品长期治疗后,肿大的脾脏缩小,且可减轻与PMF相关的临床症状。
芦可替尼是一种选择性激酶抑制剂, 抑制 Janus 相关激酶( Janus associate kinases, JAKs) JAK1和 JAK2,通过阻断 JAK 信号转导及转录激活因子( STAT) 通路而发挥作用。
一项临床研究( n = 219) 将中危-2或高危原发性骨髓纤维化(MF) 患者、 真性红细胞增多症后 MF患者或原发性血小板增多症后 MF 患者随机分为两组,一组接受口服芦可替尼15~20mg bid 治疗( n = 146) ,另一组接受阳性对照药物(n=73) 。研究的主要终点和关键次要终点分别是在第 48 周和24 周脾体积( 用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估) 减少≥35% 的患者百分率。
结果显示,24 周后脾脏体积较基线减少 35% 以上患者比例治疗组为 31.9% ,而对照组为 0% ( P < 0.0001);48 周后脾脏体积较基线减少 35% 以上患者比例治疗组为28.5% ,而对照组为 0% ( P < 0.0001)。除此之外,服用芦可替尼也减缓患者的整体症状, 显著改善生活质量。
2011年11月,芦可替尼/鲁索替尼在美国获批上市,芦可替尼是美国 FDA 批准的第一个用于治疗骨髓纤维化患者的药物。2017年3月10日芦可替尼获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者。
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