腺泡状软组织肉瘤（ASPS）是一种罕见的、易位驱动的软组织肉瘤。腺泡状软组织肉瘤常累及年轻人，表现为惰性，但有转移扩散的早期迹象。
血管内皮生长因子（VEGF）是有前途的治疗靶点。一项VEGF受体抑制剂西地尼布的II期试验中，成人ASPS部分缓解（PR）率为35％。
AZD2171（西地尼布）是血管内皮生长因子受体（VEGFR）的小分子抑制剂，主要抑制 VEGFR- 1/2/3.
临床设计（儿童及青少年）
招募16岁以下、转移性、不可切除的ASPS患者接受西地尼布，儿科最大耐受剂量为12 mg/m2（约为成人II期固定剂量的70%，每日口服）持续28天（28天/周期）。每两个周期（56天）评估一次肿瘤反应（RECIST v1.0），该临床的目标应答率35%。
结果：
7名患者（4名女性）中位年龄为13岁（9-15岁）。最常见的2级或3级不良事件是中性粒细胞减少、腹泻、高血压、疲劳和蛋白尿。最佳反应为稳定期疾病（SD）（平均34个周期）。三名患者因疾病进展而退出临床研究（分别是第4、5和36个周期）。7例患者中有5例SD≥14个月。两名SD患者仍在研究中（34-57+个周期）。
结论：
与成人35%的PR率相比，西地尼布在儿科队列中没有达到目标应答率。儿童剂量比成人剂量低30%，这可能是导致反应差异的原因。5例患者的SD延长，但考虑到ASPS的惰性，SD不能明确归因于西地尼布。
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