肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物;去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发,于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后,去纤苷于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市,商品名为Defitelio。
在临床试验中,肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险,而去纤苷单用或与肝素联用副作用发生率很低,且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中,共招募了356名干细胞移植患者,对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率,去纤苷组180例患者中2人发生肝静脉闭塞,占12%;对照组176例35人发生肝静脉闭塞,占20%。去纤苷/去纤维钠(Defitelio)上市了吗进医保了没?
目前去纤苷在我国的大陆地区还没有上市,也就没有进入我国的医保,患者无法在国内的医院或者药店里买到去纤苷,患者可以亲自去买,也可以联系康必行获取更多去纤苷购买信息。
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