司美替尼(Selumetinib)是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂,在BRAF或RAS突变细胞系和各种异种移植活体模型中均表现出抗肿瘤活性。成品药物剂型为10mg和25mg的胶囊。服用方法是空腹,25mg/m2每天二次,最常见的毒副反应为是皮疹(75%),其次是腹泻(58%)、恶心(44%)、疲劳(39%)和周围水肿(33%)。12%的病人有短暂的和可逆的视力模糊。这些不良反应大多为1级或2级。
司美替尼(Selumetinib)的结构司美替尼是一款高效选择性、非ATP 竞争性的MEK1/2抑制剂,其对MEK1 的激酶半数抑制浓度为14 nM。
司美替尼(Selumetinib)先后进行非小细胞肺癌、黑色素瘤等肿瘤的临床试验,但临床结果差强人意,未能获批上市。后来阿斯利康公司改变研发适应症为NF1/丛状神经纤维瘤。II期临床试验显示,Selumetinib单药治疗对NF1和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤小儿患者(n= 33/50患者)的客观缓解率(ORR)达到66%。随即被批准上市。
司美替尼(Selumetinib)治疗神经纤维瘤效果怎么样?
1型神经纤维瘤(NF1)是一种常染色体显性遗传性综合征,其特征在于皮肤,脑和身体其他部位的皮肤着色(色素沉着)和肿瘤沿着神经的生长,这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。神经纤维瘤病-1型发病率大概在1/3000-4000,最常见的死亡原因来自恶性外周神经鞘瘤(MPNST),中枢神经系统肿瘤(CNS)和血管病变。目前尚无针对1型神经纤维瘤的特效治疗药物。司美替尼是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物,这为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。
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