美国食品和药物管理局(FDA)已将艾曲波帕Eltrombopag(Promacta)的标签扩展到现在，包括2岁及以上患有严重再生障碍性贫血(SAA)的成人和儿科患者的适应症以及标准免疫抑制疗法(IST)。

　　口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)先前已被FDA批准用于SAA,用于对IST反应不充分的患者，对其他疗法难以治疗的慢性免疫性血小板减少症(ITP)的成人和儿童以及慢性丙型肝炎病毒感染者也患有血小板减少症。

　　最新的适应症基于诺华公司的分析，并由美国国立心肺血液研究所内壁研究计划部赞助，该研究表明，有IST的SAA初治患者中有44%(95%CI:33-55)进行了治疗，并发标准IST在6个月时获得了完整的答复。研究人员指出，该比率比以往使用单独IST治疗的患者所观察到的完全缓解率高27%。

　　据报道，在6个月时，总缓解率为79%(95%CI:69-87)。

　　SAA是一种罕见的威胁生命的获得性血液疾病，其中患者的骨髓不能产生足够的红细胞，白细胞和血小板，SAA曾被视为一种致命的疾病。诺华肿瘤学首席执行官利兹·巴雷特(Liz Barrett)指出，即使在最近几年，临床医生仍难以从IST治疗中获得统一的反应。巴雷特说：

　　“今天，美国对普罗马克塔的批准，对于患有这种具有挑战性的疾病的人而言是重要的一步，这表明诺华如何在缺乏治疗选择的地区继续重新构想护理，”

　　支持性试验数据还显示，首次接受IST治疗的SAA患者接受6个月的艾曲波帕Eltrombopag联合马抗胸腺细胞球蛋白(h-ATG)和环孢菌素(CsA)，然后维持CsA4，中位持续时间为24.3个月。患者报告的最常见不良事件(发生率> 5%)包括异常的肝功能检查，皮疹和皮肤变色。

　　随着批准，艾曲波帕eltrombopag被FDA授予“突破性疗法”称号，因为其临床应用可作为急性放射综合征(H-ARS)的造血亚综合征的对策。

　　诺华制药正在等待决定是否将厄洛托巴糖作为SAA的一线治疗药物提交欧洲药物管理局的决定，因此该药在美国作为SAA的关键疗法的作用得到了加强。

　　巴西圣保罗贝尼菲肯西亚·Portuguesa医院血液科负责人Phillip Scheinberg医学博士说：“ SAA患者有时对现行的IST治疗标准无反应。有了这一批准，医生现在可以选择将Promacta纳入标准IST的方案中，该方案已在SAA方面显示出显着的总体和完全缓解率，并减少了对初始治疗无反应的患者数量。

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