在全球临床研究数据中，Ikeda 等将仑伐替尼（乐伐替尼）治疗无法手术切除或局部治疗的晚期 HCC 患者，结果显示其总体生存期、肿瘤进展时间、客观反应率及疾病控制率分别为 18.7个月、7.4个月、37%、78%。同时，其不良反应包括高血压、蛋白尿、食欲下降、掌跖红肿综合征等，表明仑伐替尼对HCC患者具有疗效，且其毒性作用可接受。
在一项随机、开放、多中心、国际研究REFLECT,随机Ⅲ期，非劣效性研究中，Kudo 等通过纳入 1 492 例临床晚期HCC患者，比较索拉非尼与仑伐替尼的疗效，结果显示，索拉非尼组与仑伐替尼组的中位生存时间无显著性差异（分别为12.3个月、13.6个月）。而在无进展生存期、进展时间及客观反应率方面，索拉非尼组（分别为 3.7个月、3.7个月、9.2%）显著低于仑伐替尼组（分别为 7.4个月、8.9个月、24.1%），表明仑伐替尼对晚期HCC患者的疗效不低于索拉非尼。
而进一步针对中国人群的亚组分析显示，索拉非尼组与仑伐替尼组的中位生存时间无显著性差异（10.2 个月、15.0个月），但仑伐替尼组的疾病进展时间（9.2个月）及客观反应率（43.8%）均显著高于索拉非尼组（分别为 3.6 个月、13.2%）。因此，仑伐替尼成为索拉非尼的替代治疗方法，从客观缓解率、无进展生存期还是总生存期来说，仑伐替尼都突破了肝癌治疗的“瓶颈”，让患者有了更好的选择，看到了生命的希望。
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