2020年2月，《柳叶刀》杂志刚刚在线发表了卡博替尼（Cometriq）治疗尤文肉瘤或骨肉瘤II期 CABONE 研究的重磅数据。尤文肉瘤或骨肉瘤患者在确诊后的中位总生存期不到12个月，目前尚无标准疗法。而卡博替尼治疗后，取得了可喜的治疗效果，有望成为新治疗选择。
研究人员开展一多中心的、单臂、两阶段的2期试验，招募年满12岁的ECOG表现状态0-1分的晚期尤文肉瘤或骨肉瘤患者，以评估MET和VEGFR2抑制剂卡博替尼(cabozantinib)用于这两种肿瘤的活性。
治疗方案：卡博替尼（成人 60mg、儿童[<16岁] 40mg/m2）口服、1/日，28天一疗程。尤文肉瘤患者和42位（93%）骨肉瘤患者被纳入疗效评估。在尤因肉瘤中，有19例患者（49％）病情稳定，其中15例患者（38％）肿瘤缩小。中位无进展生存期为4.4个月，中位总生存期为10.2个月。在6个月时，总生存率为84% ，在12个月时为48%，在24个月时为14%。
在骨肉瘤组中，62％患者（26例）病情稳定。其中14例患者（33％）出现肿瘤缩小。骨肉瘤患者的中位无进展生存期为6.7个月，中位总生存期为10.6个月。在6个月时，总生存率为78％，在12个月时为38％，在24个月时为23％。卡博替尼用于晚期尤文肉瘤和骨肉瘤患者具有抗肿瘤活性，而且耐受性普遍良好。卡博替尼或可成为这类肿瘤的新的治疗选择，值得进一步研究。
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