原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病,重组人血小板生成素(rhTPO)和艾曲波帕(Promacta)同为成人ITP的促血小板生成药物,为了解rhTPO和艾曲波帕在ITP治疗中疗效。
从既往研究数据来看,2004年赵永强教授团队牵头的一项多中心临床研究[1]显示,慢性难治性特发性ITP患者接受14天治疗后,rhTPO(特比澳™)能够使血小板计数升高至77×109/L;另一项艾曲波帕临床研究显示,约80%ITP患者血小板计数升高>50×109/L;因此,到目前为止,这两种药物孰优孰劣并没有定论,但初步可以看到,rhTPO升高血小板的速率以及水平更高。
梅恒教授认为,这可能与艾曲波帕初始剂量不足有关,艾曲波帕初始剂量为25mg/d,由于个体体重差异,可能存在剂量偏小的问题,但提高剂量后又将面临药物安全性问题。为避免上述问题出现,该项研究采用优化分组设计,目前已接近半程,将在年底得出结论。
CAR-T细胞治疗RRMM临床研究解析
CAR-T免疫治疗主要用于治疗血液系统难治性肿瘤,未来在ITP或免疫性疾病中也可能会有用武之地。今年,梅恒教授团队在欧洲血液病学会(EHA)年会中报告了抗BCMA和抗CD38双靶CAR-T细胞治疗RRMM(复发难治多发性骨髓瘤)的最新结果,梅恒教授指出,该研究数据包括3个亮点:首先,RRMM患者通过CAR-T治疗取得了较高的sCR(严格意义完全缓解)率,患者复发可能性会降低;其次,研究观察到髓外侵犯患者的髓外病变均已消除;最后,在该项研究中3级以上的CRS仅占1/3;因此,这意味着CAR-T免疫治疗为RRMM患者的更长生存提供了新的治疗方法,是非常有前景的治疗方式。
梅恒教授表示,虽然我国CAR-T免疫治疗研究目前处于全球领先地位,但仍需进一步规范临床试验行为,提高研究数据的含金量,为患者带来更多希望。
推动血栓与止血学组发展建议
血栓与止血是一门临床交叉学科,目前已远远超出血液科的范畴,在心血管、神经科、妇产科、创伤科等各个亚专科均有发病表现,如果要推动血栓与止血领域的发展,不应局限于血液科的研究,还要在其他交叉学科中探索。另外,凝血蛋白领域仍有待探索,需加强基础医学研究与临床治疗的转化,使更多患者受益。
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