对某些白血病、淋巴癌的病人来说，造血干移植（HSCT）是疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD的死亡率可高达100％。去纤苷（Defibrotide,产于意大利）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来，多个研究结果说明去纤苷是预防和治疗HVOD安全有效的。去纤苷DEFITELIO是适用为有肝小静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS),造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。
2016年3月30日，FDA批准Jazz制药的去纤苷钠（Defibrotide sodium,Defitelio）上市，用于治疗经血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后肝小静脉闭塞（VOD）并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。肝小静脉闭塞由于肝脏的一些血管堵塞，引起水肿和肝内的血流量减少，这种状况会导致最严重的肝损伤。该药是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。
去纤苷在造血干细胞移植（HSCT）治疗重度肝VOD的处理得到的营销授权欧盟委员会。一项3期随机去纤维的对照研究在儿科移植患者预防肝VOD的也已完成。去纤苷已普遍很好的耐受性;在上市前使用的治疗肝VOD的期间观察到的最常见的不良反应是出血，低血压和凝血功能障碍。
对于国内患者来说，去纤苷离我们比较遥远，因为去纤苷并未在国内上市，患者可以通过康必行海外医疗咨询购买。
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