众所周知白血病是一类比较可怕的造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积,并浸润其他非造血组织和器官,同时抑制正常造血功能。维奈托克(Venclexta)是一种治疗白血病的靶向药物。
对维奈托克(Venclexta)单一治疗的反应已经被报道在患有idh1或idh2突变的患者中。根据当前的研究,维奈托克已经产生效果了,维奈托克(Venclexta)加ldac导致cr/cri率为72%和平均os为19.4个月的患者中idh1/2-mutantaml.因此,维奈托克(Venclexta)+ldac也可能是一种有用的治疗策略,用于治疗无资格接受强化化疗的幼稚idh1/2突变aml患者;进一步将idh1/2抑制剂整合到这种治疗方案中,用于治疗持续性idh阳性疾病患者,可能是未来临床试验的目标。
在tp53基因突变或细胞遗传学风险较低的患者中,ldac和维奈托克的cr/cri比率分别为30%(10个中的3个)和42%(26个中的11个),这表明这些历史上确定的预后不良的特征对这种结合仍然相关。维奈托克+ldac与cr/cri快速达成有关,第一反应时间的中位数为1.4个月,而ldac4和3.5至4.1个月用hma治疗。然而,在爆破清除和血液学恢复之前,临床警惕和有力的支持性护理措施是必要的。
目前正在进行的国际随机化研究包括维奈托克(Venclexta)或安慰剂联合ldac或azacitdine.总的来说,维奈托克和ldac的联合治疗是可以忍受的,并且对于以前未经治疗的急性髓系白血病患者来说,他们不适合进行强化化疗。高缓解率、低早期死亡率、快速诱导缓解以及持续缓解时间,使得联合使用维奈托克(Venclexta)对老年人来说是一种新型的治疗选择。 当然,白血病是无法根治的,维奈托克作为白血病治疗药物之一,能做到的也只是延长患者生存周期。
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