普拉替尼/帕拉西替尼是2020年9月在美国获批上市的一款治疗RET融合基因突变阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的新药,商品名:Gavreto.这是由Blueprint Medicines Corporation(蓝图药物公司)研发的一种口服(每日一次)、强效和高选择性靶向致癌性RET变异(包括可预见的耐药突变)的靶向药,为RET融合基因突变的肺癌患者的治疗带来了新的希望。
在ARROW队列中,纳入27例初治RET融合阳性NSCLC患者,评估疗效。研究数据显示:ORR为70%,CR为11%,PR为59%;中位DOR为9.0个月,58%的患者持续缓解时间≥6个月。
普拉替尼/帕拉西替尼的治疗效果显著,很多患者也会担心它的副作用会不会也比较大。药物的副作用是治疗中基本都会出现的,普拉替尼是一种靶向药,能够更加精准的治疗病变位置,对正常细胞的伤害比较小,因此副作用也不会非常严重,临床试验中,普拉替尼的安全性良好,副作用可控,大多数副作用为1级或2级,主要包括:便秘(35%)、乏力(35%)、腹泻(34%)、肌肉骨骼痛(32%)、高血压、咳嗽、发热、肺炎、水肿、口干。
由于每个患者自身情况不同,如果服用普拉替尼/帕拉西替尼出现严重副作用需要及时联系医生处理,不可盲目用药。
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