软组织肉瘤是人体软组织内形成癌症细胞的一种疾病，软组织包括骨肉、肌腱、脂肪、血管、淋巴管、神经和关节周围组织。
脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤是特定形式的软组织肉瘤，其出现在脂肪细胞（脂肪肉瘤）或平滑骨细胞（平滑肌肉瘤）中。软组织肉瘤几乎可在体内任何部位形成，但最常见的部位是头、颈、手臂、腿、躯干及腹部。2014 年，美国估计确诊有 1.2 万软组织肉瘤病例。
晚期或转移性软组织肉瘤的治疗代表了一种艰难的挑战，几乎没有有效的治疗选择用于患者，而曲贝替定的批准为晚期或转移性脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤提供了一种治疗选择。
曲贝替定的有效性与安全性在 518 名患有转移性或复发性脂肪肉瘤与平滑肌肉瘤的临床受试者中得到证明。受试者被随机配给曲贝替定（345 名患者）或达卡巴嗪（173 名患者），后者是另一款化疗药物。接受曲贝替定治疗的受试者其肿瘤经历了一个推迟的增长（无进展生存期），从治疗开始平均大约 4.2 个月后肿瘤才出现增长，相比之下，接受达卡巴嗪治疗的受试者，其肿瘤在接受治疗后平均 1.5 个月就开始进展。
曲贝替定对平滑肌肉瘤有多大的疗效？
在接受曲贝替定治疗的受试者中，最常见的副作用是恶心、疲劳、呕吐、腹泻、便秘、食欲下降、呼吸短促、头痛、组织肿胀 (外周水肿)、抗感染的白细胞减少、血小板计数降低、红细胞计数降低 (贫血)、肝酶升高及白蛋白减少。
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