曼托坦(米托坦),以商标名销售Lysodren,是一种类固醇激素合成抑制剂和抑制细胞生长的抗肿瘤药,用于治疗肾上腺皮质癌和库欣综合征。
研究人员共纳入127例晚期ACC患者,用米托坦(Lysodren)单药治疗。用Kaplan-Meier评估无进展生存期和总体生存期(PFS,OS)。Cox回归评估预后因子。结果显示26名患者(20.5%)出现客观反应,其中3名患者完全缓解。总体而言,中位PFS为4.1个月(范围1.0-73),中位OS为18.5个月(范围1.3-220)。多变量分析显示两个主要预后因素:低肿瘤负荷(<10个肿瘤病变):进展和死亡的风险比(HR)分别为0.51(p = 0.002)和0.59(p = 0.017);米托坦在迟发晚期复发时开始:HR分别为0.35(p <0.001)和0.34(p <0.001)。因此,初次诊断后,67%的低肿瘤负荷和米托坦起始≥360天的患者获得临床益处(稳定疾病> 180天)。达到米托坦水平> 14 mg / l的患者OS显着更加(HR 0.42; p = 0.003)。
上述研究表明尽管客观回应率为20.5%,比先前报告的略低。但是,超过20%的患者经历了长达1年的疾病控制。所以说迟发诊断晚期疾病和低肿瘤负荷的患者可能特别受益于米托坦单药治疗,而早晚期疾病和高肿瘤负荷的患者可能是米托坦和细胞毒性药物联合治疗的更好候选者。
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