去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷(去纤维钠)是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。今天咱们就来详细了解一下肝小静脉闭塞病治疗新药去纤苷治疗效果怎么样？

　　去纤苷(去纤维钠)是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。

　　试验中所有患者均在HSCT（造血干细胞移植）后被诊断为肝小静脉闭塞病且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。

　　某项试验研究中，纳入了528例HSCT后诊断出现VOD症状的患者，进行3项研究试验评价了去纤苷(去纤维钠)的有效性，这些患者还伴有肝或肾功能异常。评价指标是HSCT后100d的总生存率。

　　结果显示，接受去纤苷治疗的患者100d后的生存率为38%~45%；而通过数据分析发现，预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100d后的生存率仅为21%~31%。使用去纤苷能够有效提高患者的生存率。

　　在临床试验中，通常使用肝素预防肝静脉闭塞这类疾病，而这也大大增加了患者的出血风险，而去纤苷单用或与肝素联用副作用发生率很低，安全性较好，且取得了较好的预防VOD效果。去纤苷(去纤维钠)也是目前公认的治疗肝小静脉闭塞病(VOD)最有前景的药物。

　　2002年美国多中心协作组报道87例造血干细胞移植后重症 HVOD合并多脏器功能衰竭的患者应用去纤苷的结果，用量为 5~60 mg/kg/d,用药的中位时间为 15天，结果 36%患者完全缓解，35%患者活过移植后 100天，且两组研究均显示去纤苷无明显毒副作用，是一种安全有效的治疗HVOD的药物。

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