普拉替尼/普雷西替尼是一种每日一次的口服RET靶向疗法,由Blueprint Medicines设计开发,旨在选择性、强效抑制导致多种癌症的RET改变(融合和突变,包括预测的耐药突变),用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。
在普拉替尼/普雷西替尼治疗晚期RET融合基因突变阳性患者的全球性研究中,普拉替尼的使用展现出惊人的效果,患者的ORR高达65%,其中初治患者的ORR更是高达73%,既往经含铂治疗的患者,客观缓解率也达到了61%,疾病控制率(DCR)达93%,效果显著。
非小细胞肺癌的治疗中,RET基因的融合突变成为导致肺癌的重要因素之一,在我国,对于RET融合非小细胞肺癌的一线标准治疗为含铂化疗,但疗效仍不理想,目前也尚无特异性抑制剂获批,临床需求较大,普拉替尼/普雷西替尼的上市将为这一治疗带来新的选择。
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