孟加拉珠峰艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜患者的血小板减少,对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。
EXTEND临床试验招募了302名患有慢性/持续性血小板减少症(ITP)的患者(确诊时间大于等于6个月),目的是评估艾曲波帕长期治疗的安全性和有效性。
研究结果表明,在接受艾曲波帕治疗的两周内,患者的中位血小板计数升高至≥50×10^9/ L,同时中位血小板计数> 50×10^9/ L可以维持4年以上。
治疗后,整体出血率降低,根据世界卫生组织的出血量表,在研究中出现的大多数出血情况属于1级或2级。39%的患者能够减少或永久停止一种或多种伴随性ITP药物,且不需要救援治疗,治疗效果至少维持24周。
艾曲波帕作为一款重要的口服治疗方案,可以提升患者的血小板计数并降低患者的出血率,减少某些慢性/持续性ITP患者对并行疗法的需求。
总体而言,艾曲波帕的安全性与之前的研究结果一致。最常见的不良反应为头痛(28%),鼻咽炎(25%)和上呼吸道感染(23%)。另外,在EXTEND研究期间,有6%的患者出现血栓栓塞。
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