司美替尼（selumetinib）为小分子MEK1/2抑制剂，由阿斯利康开发生产，司美替尼于2020年4月在美国批准上市，用于治疗2岁及以上有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（属于1型神经纤维瘤）儿童患者。PRINT二期临床试验，50例丛状神经纤维瘤患者可供评估，中位年龄10.2岁，60%男性，84%白人，客观有效率66%，中位缓解持续时间7.2月。阿斯利康司美替尼的图片如下所示：
通常情况下，司美替尼25mg/m2每天二次，空腹（餐前2小时或餐后1小时），用水送服，不可掰开胶囊或咀嚼。不可用于无法吞服整个胶囊的患者。如果漏服，发现时若离下次服药6小时以上，可以按量补服，下次服药仍可按照原间隔时间。如果服药后发生呕吐，不可补服。如果因不良反应需要减量，具体还需结合患者的实际情况而定。
第二次减量后，如果仍无法耐受不良反应，永久停药。如果发生有症状或3级以上的左心室射血分数减少、4级或3天内没有改善的3级腹泻、3级以上结肠炎、横纹肌溶解或视网膜静脉阻塞，永久停药。对于有中度肝损伤的患者，推荐剂量为20mg/m2每天二次。不建议与CYP3A4中效或强抑制剂同服，如果不可避免时，司美替尼的推荐剂量从25mg/m2减至20mg/m2，或从20mg/m2减至10mg/m2。
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