培美替尼通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。培美替尼适用于通过FDA批准的试验检测到的具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的先前治疗的，不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。那么，Incyte公司的培美替尼对胆管癌有多大效果？
培美替尼的获批，是基于一项包含107例局部晚期或转移性胆管癌患者的临床试验的结果。这些患者既往接受过治疗，并且携带FGFR2(成纤维细胞生长因子受体2)融合或重排。
试验结果表明:培美替尼的总缓解率（ORR）达到36%，其中2.8%的患者完全缓解，33%的患者部分缓解。在38例出现缓解的患者中，24例患者（63%）的缓解持续时间达到6个月或更长，7例患者（18%）的缓解持续12个月或更长。
在接受培美替尼的患者中，最常见的不良反应是:高磷酸盐血症和低磷酸盐血症（电解质紊乱），脱发（秃斑），腹泻，消化不良，恶心，指甲毒性，疲劳，便秘，口腔炎（20％或更多），口腔内疼痛或发炎，干眼，呕吐，关节痛，口干，食欲下降，腹痛，背痛和皮肤干燥，眼毒性也是Pemazyre的风险。
培美替尼属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。
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