冒烟型骨髓瘤（SMM）每年大约有10%的患者进展到症状性骨髓瘤，如果患者存在高危因素，进展比例可高达25%，但目前对于冒烟型骨髓瘤的治疗推荐仍是Watching and Waiting.那么对于冒烟型骨髓瘤能否进行提前干预来使患者获益？针对这个问题，最近JCO报道了一个多中心、开放标签、随机对照研究，来评估来那度胺相对于Observation在中高危冒烟型骨髓瘤中是否存在治疗优势。

　　所有患者随机分为两组，一组患者为观察组；另一组患者为治疗组，接受口服来那度胺 25mg QD,连续21天，28天为一个疗程，持续用药，直至患者疾病进展或因为毒副作用等其他原因导致停药。入组标准：在过去60个月内诊断为中危或高危的SMM,在入组前28天内证实存在骨髓浆细胞增多（≥10%），和血清游离轻链比值异常（＜0.26或＞1.65）。试验终点及评估：主要终点为PFS（progressive free survival），即根据IMWG标准，评估患者出现生化进展或者表现出与克隆浆细胞有关的终末器官损害，主要为高钙血症（＞11mg/dL）、肾功能不全（肌酐≥2mg/dL）、贫血（血红蛋白下降≥2g/dL）、骨病。对于患者治疗效果的评估也是按照IMWG标准。

　　共招募182例患者，随机分配在来那度胺组90例，观察组92例。中位随访35个月，来那度胺组50%表现出治疗反应(95% CI,39%-61%)，观察组为0.与观察组相比，来那度胺组的PFS明显延长(hazard ratio, 0.28; 95% CI, 0.12-0.62; P = 0.002)，其1年、2年和3年的PFS分别为98%、93%和91%，而观察组分别为89%、76%和66%；来那度胺组的3年累计疾病进展率为7.3%，观察组为31.6%；研究中出现6例患者死亡，来那度胺组为2例，观察组为4例。

　　单药来那度胺的应用能够明显推迟症状性MM进展，延长PFS,延缓终末器官损害发展。这样研究结果与之前西班牙骨髓瘤工作组的来那度胺联合地塞米松早期干预SMM的研究结果均支持早期治疗可以使高危SMM获益。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650，我们将竭诚为您服务！

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